或许大多数人都听闻过自闭症这个疾病，有人的脑海中浮现的可能是“记忆力”惊人的天才，但更多的可能是“一个小孩自己一个人在玩耍，不与周围环境、人、物等有交流，表现很安静，不会张口说话，行走动作不协调，产生怪异的姿势、动作行为，不管别人怎么呼喊他，他都像耳聋了似的不予理睬。

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自闭症谱系障碍（Autism spectrum disorder，ASD）又名孤独症谱系障碍，是一种神经发育障碍，以社会交流交往障碍和重复局限的兴趣行为为主要特征。无论是社会交往缺陷，交流能力异常，狭隘兴趣和刻板行为，感觉敏感性以及智力高低等特征上都是轻重不一的，即呈现为从轻到重，从低到高的连续谱系分布！

联合国数据显示，目前全球有超7000万人正遭受孤独症的困扰。

据2019年发布的《中国自闭症教育康复行业发展状况报告》显示，我国孤独症发病率达0.7%，孤独症谱系障碍人群超过1000万。在这1000万人群中，0-14岁儿童约有300万-500万人，孤独症谱系障碍已经成为儿童精神疾病中最主要的一种。

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自闭症，是一种严重危害儿童身心健康的广泛性发育障碍，致病原因至今未明，且缺乏有效的治疗药物，已经是当今世界严重的公共卫生挑战。

2024年5月，哈尔滨医科大学公共卫生学院儿少卫生与妇幼保健学梁爽/武丽杰团队在 Journal of Translational Medicine（Top期刊，IF=7.4）发表题为“Synergistic effect of mesenchymal stem cell-derived extracellular vesicle and miR-137 alleviates autism-like behaviors by modulating the NF-κB pathway”的高水平文章（2024 May 13;22(1):446）。

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MicroRNA（miRNA）代表了一类重要的小型调节 RNA，它们通过靶向降解或翻译抑制的 mRNA 来转录后控制基因表达。早期研究表明，miRNA 在主要生物学过程（例如发育，分化，生长和代谢）中具有复杂的作用。尤其由于 miR-137 在脑功能中的关键作用以及在神经精神疾病和癌症的病因学中的假定参与，特别引起了人们的极大兴趣。与研究表明，神经系统的发育，分化和成熟与 miR-137 的表达及其在多种途径中对大量下游靶基因的调控密切相关。在最大的大型全基因组关联研究中，该分子的失调还通过在高度关联于精神分裂症的变异等位基因中的位置而与主要精神疾病有关。

研究发现：miR-137 神经系统特异性敲除小鼠可呈现出典型的 ASD 样行为，包括社交能力下降、刻板重复行为、学习记忆功能缺陷等。而间充质干细胞来源细胞外囊泡（MSC-EVs）不仅具有调节细胞免疫、组织再生和修复等功能，以及独特的纳米结构使其具备穿过血脑屏障的特质，近年来 MSC-EVs 在神经精神类疾病的治疗中崭露头角。

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在这项研究中，研究人员首先检测到 ASD 患者血液样本以及孤独症模型 BTBR 小鼠脑组织中 miR-137 水平显著降低。通过体内外实验探讨了负载 miR-137 的间充质干细胞衍生的细胞外囊泡（MSC-miR137-EVs）在改善 ASD 样行为和减轻神经炎症方面的作用机制。结果发现，富含 miR-146a-5p 的 MSC-EVs 和工程化修饰的 MSC-miR137-EVs 可通过靶向 NF-κB 信号通路发挥免疫调节功能，减轻神经炎性反应以及神经元的凋亡，进而显著改善小鼠社交能力障碍、焦虑水平和空间学习记忆障碍等 ASD 样行为。该研究成果有望为 ASD 的治疗提供新策略和理论依据。